한미약품과 GC녹십자가 공동으로 진행하고 있는 파브리병 신약개발이 글로벌 임상에 본격 돌입한다.

한미약품과 GC녹십자는 지난 9일 국내 식품의약품안전처에서 파브리병 치료제 'LA-GLA' 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 13일 밝혔다. 이번 임상은 파브리병 환자를 대상으로 'LA-GLA'의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.

양사는 앞서 지난 2024년 9월에는 미국 식품의약국(FDA)에서도 'LA-GLA' 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인받아, 이번 국내 식약처 승인으로 다국가 임상연구를 속도감 있게 추진하게 됐다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 '리소좀 축적질환(LSD)'의 일종이다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장기능 악화에 대한 유효성 부족 등의 한계점이 있다.

한미약품과 GC녹십자가 공동 연구 중인 'LA-GLA'는 이러한 1세대 치료제의 한계점을 개선한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'로 월 1회 피하투여 용법으로 개발되고 있다.

한미약품은 오는 2월 미국 샌디에이고에서 열리는 리소좀 질환 관련 '월드 심포지엄 2025'에서 'LA-GLA' 비임상 연구 결과 3건도 발표할 예정이다. 해당 연구에서 'LA-GLA'는 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경장애 등을 개선하는 효능이 우수한 것으로 나타났다는 것이 한미약품 측의 설명이다.

한미약품과 GC녹십자는 LA-GLA 연구개발을 차세대 희귀질환 치료제 개발 역량을 갖춘 K제약의 혁신적인 가능성을 검증하는 중요한 계기가 될 것으로 내다보고 있다.