CAR-T라 불리는 면역항암제가 차세대 치료제로 각광을 받고 있다. 인체 내 면역세포인 T세포 표면에 붙인 CAR가 암세포를 찾아내고 살상하는 능력을 크게 향상시킨 세포치료제다. 이 면역항암체료제 기본원리를 밝힌 연구자들은 지난 2018년 노벨생리의학상을 받기도 했다.

CAR-T는 획기적인 치료제였지만, 환자 개인 맞춤형으로 제작돼 1회 치료비용이 5억원에 달한다. 또 암 환자마다 가진 면역세포의 질이 다르기 때문에 고가의 비용을 들인다고 해도 CAR-T 치료제의 품질 차이가 발생하는 것도 큰 문제점이다.

이런 가운데 국내 바이오벤처가 '보편적인' 세포치료 면역항암제의 가능성을 제시해 큰 관심을 받고 있다. 강스템바이오텍이 개발하고 있는 유니버셜 스템셀(USC) 즉, '모든 사람에 공통적으로 이식이 가능한 줄기세포'다. 강스템바이오텍은 이 기술을 활용, 10조원에 달하는 CAR-T 시장에 도전장을 냈다.

권대기 강스템바이오텍 연구소 기초연구팀 팀장(사진)은 "USC 플랫폼 기술을 응용해 유니버셜 CAR-T를 개발하고 있다"며 "모든 사람에게 투여 가능하고, 가격은 기존 10% 수준으로 저렴하며, 기존 치료제보다 효능이 뛰어난 급성B세포백혈병 타깃 치료제 개발 가능성이 높아지고 있다"고 말했다.

USC가 주목받는 이유는 세포치료제의 상업화에 매우 유리하기 때문이다.

권 팀장은 "세포치료제가 고가인 이유는 환자맞춤형 치료제 특성상 한명에게 투여하기 위해 많고 복잡한 검사 과정을 거쳐야 하기 때문"이라며 "USC를 활용한 치료제는 1종의 세포를 대량으로 제작해 여러 사람에게 투여가 가능하기 때문에 치료제 가격이 상대적으로 낮아지게 된다"고 설명했다.

강스템바이오텍은 세포치료제의 상업화를 위해 유전자 편집 기술을 사용한다. 이 회사는 최근 유전자 가위 기술을 사용해 면역 거부 반응이 없는 유도만능줄기세포 유래 중간엽줄기세포를 만드는데 성공했다. 인체 내에서 면역 거부 반응을 일으키는 원인유전자인 'HLA'를 잘라 면역 거부 반응을 줄이는 것이 핵심이다.

강스템바이오텍은 유전자가위 기술을 이용해 거부반응을 일으키는 유전자가 사라진 유도만능줄기세포(iPSC)를 제작하는 기술을 개발했다. 이렇게 제작한 유니버셜 iPSC에 CAR 유전자를 추가로 넣어주고 이러한 유니버셜 iPSC로 부터 T세포를 분화한다. 이 과정을 거치면 모든 사람에 투여 가능한 유니버셜 CAR-T 치료제가 완성된다.

권 팀장은 "현재 3단계인 유니버셜 iPSC로부터 조혈모 세포 및 T세포로 분화하는 연구에 역량을 집중하고 있다"며 "3단계 연구를 마친 후에 임상등급 CAR-T를 제작하고, 유효성과 안전성을 검증하는 연구를 진행할 것"이라고 말했다.

강스템바이오텍은 5년 이내 국내 임상시험계획(IND) 신청을 추진할 계획이다.

권 팀장은 "유니버셜 CAR-T는 희귀 난치성 의약품으로 패스트 트랙 심사를 통해 전체 개발 기간을 상당부분 단축시킬 수 있을 것으로 기대한다"며 "USC 플랫폼 CAR-T 치료제 적용을 성공적으로 마치면 이후에는 혈액암보다 치료가 까다로운 폐암, 위암 등과 같은 고형암으로 파이프라인을 확대할 것"이라고 말했다.

지난 2018년 기준, 노바티스의 CAR-T 치료제 킴리아는 약 4000억원의 매출을 올렸다. 오는 2028년 전세계 CAR-T 시장 규모는 무려 83억달러(약 10조원)에 이를 것으로 전망되는 만큼 시장성도 크다.

권 팀장은 "혈액암 환자의 약 3분의1이 백혈병환자이고, 그 중 일부가 B세포에 문제가 생긴 환자임을 감안하면 시장 규모는 매우 크다"며 "목표인 급성B세포백혈병 치료를 위한 유니버셜 CAR-T 치료제가 성공적으로 완성되면 전체 시장의 약 20%는 무난히 확보할 수 있을 것"이라고 기대했다.