국내 기업 큐로셀이 국산 CAR-T 치료제(환자 몸에 있는 T-세포에 암세포를 잘 찾아내는 특수 수용체 'CAR'를 장착시킨 후 다시 환자 몸 안에 넣어 주는 치료제) 개발에 성공함으로써 국내 기업들의 차세대 항암 신약 개발에 활기를 더할지 국내 제약·바이오 업계의 이목을 끌고 있다.

22일 제약·바이오 업계에 따르면, 신생 바이오 기업 큐로셀이 국내 최초로 CAR-T 치료제 후보물질 '안발셀(제품명: 림카토주)'의 개발에 성공해 본격적인 상업화에 나서고 있다.

큐로셀은 오는 2025년 식품의약품안전처에서 안발셀에 대한 신약 품목허가를 승인받는 것을 목표로 하고 있는데, 최근 보건복지부는 안발셀을 '허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업' 2호 약제로 선정한 바 있다.

이 시범사업은 고가의 중증 질환 치료제에 대한 환자의 접근성을 높이고 급여 관리의 효율성을 강화하는 데 중점을 둔다. 의약품 허가와 약가 협상이 동시에 완료되도록 기존 제도를 개선해 의약품 급여 절차에 300일 이상 소요되던 일정을 크게 단축한다.

이러한 제도적 기반과 함께 큐로셀은 기존 치료제 대비 높은 완전관해율, 낮은 부작용 발현 등을 입증한 안발셀 임상 데이터를 통해 경쟁력을 확보했다.

큐로셀에 따르면, 안발셀은 중증 혈액암인 재발성 또는 불응성 거대B세포림프종(LBCL) 환자에 쓰인다. 국내 임상 2상 결과, 유효성 분석군 73명에서 안발셀 투여 후 암세포가 모두 사라진 완전관해에 도달한 비율은 67.1%다.

완전관해율은 해당 물질의 유효성을 판단하는 척도인데, 기존에 출시되어 있는 CAR-T 제품들이 임상에서 완전관해율 40%~54%를 기록한 데 비해 안발셀은 향상된 치료 효과를 갖췄다는 것이 큐로셀 측의 설명이다.

안전성 측면에서는 주요 부작용인 사이토카인방출증후군, 신경독성 등의 발생이 낮은 수준으로 관찰됐다. 사이토카인방출증후군의 경우, 3등급 이상을 나타낸 환자수 비율은 8.9%였고 4등급 이상은 없었다. 신경독성도 3등급 이상의 환자 비율은 3.8%, 5등급 이상은 보고되지 않았다.

국내에서 유일하게 판매되고 있는 CAR-T 치료제인 글로벌 제약사 노바티스가 개발한 '킴리아'의 경우 3등급 이상 사이토카인방출증후군과 신경독성 발생률은 각각 23%, 11%인 것으로 알려졌다.

또 큐로셀은 CAR-T 치료제를 제조할 수 있는 시설을 구축해 안발셀 상업화 성공 가능성을 높이고 있다.

CAR-T 치료제는 다른 의약품과 달리 암환자 개인을 위한 맞춤형 치료제다. 환자에서 채취한 검체를 활용해 환자별 치료제를 제조한 후 환자 상태에 따라 투약을 진행하는 방식이다.

큐로셀은 처방이 이뤄지는 순간부터 환자의 안전과 정확한 일정 관리를 위해 CAR-T 치료제 제조소와 병원의 협력이 중요한 만큼, 통합 관리가 가능한 시스템을 구축한다는 방침이다.

HLB그룹의 HLB이노베이션도 CAR-T 치료제 사업에 나서기 위해 최근 미국 필라델피아에 위치한 바이오 기업 베리스모테라퓨틱스를 100% 자회사로 편입하는 절차를 완료했다.

미국 바이오 기업인 베리스모테라퓨틱스는 세계 최초 CAR-T 치료제인 킴리아 개발을 이끌었던 미국 펜실베니아대학 연구팀이 지난 2020년에 세운 회사다. 현재는 CAR-T 치료제의 적응증을 혈액암에서 고형암 분야로 확장하기 위해 역량을 쏟고 있다. 악성 중피종, 난소암, 담관암 등 고형암 화잔를 대상으로 한 임상에 진입한 파이프라인을 보유하고 있다.

HLB이노베이션은 향후 베리스모테라퓨틱스의 신약개발 성과가 자사 기업가치에 반영될 것으로 기대하고 있다.

면역항암제 연구개발 전문기업 유틸렉스도 CAR-T 치료제 시장에서 본격적인 고형암의 시대가 도래할 것으로 내다보고 있다.

유틸렉스의 간세포암 CAR-T 치료제 후보물질 'EU307'은 정상 간세포에 영향 없이 간세포암에 특이적으로 과발현하는 GPC3 암 항원을 표적하는 기전을 갖췄다. 유틸렉스는 현재 EU307 국내 임상 1상을 진행하고 있다.

또 유틸렉스는 자체적으로 CAR-T 치료제를 개발할 뿐 아니라, 자사가 개발한 CAR-T 플랫폼을 앞세워 국내 제약·바이오 기업들과 협업하는 전략을 펼친다. 유틸렉스는 항암 물질은 가지고 있지만 CAR-T 치료제 연구개발 및 제조 역량을 갖추지 못한 기업의 경우 유틸렉스의 CAR-T 플랫폼을 통해 치료제 개발의 속도와 비용을 절감할 수 있다고 설명했다.

특히 고형암에서 나타나는 암 특이적 종양미세환경을 극복할 수 있는 요소 기술들에 대한 자체 기술력을 쌓아 왔다는 것이 유틸렉스 측의 설명이다. 유틸렉스는 향후에도 환자군을 세분화해 나갈 계획이다.

제약 업계 관계자는 "CAR-T 치료제에 대한 수요는 사실 희귀 질환에 해당하는 의료 현장이고, 연구개발에 필요한 비용은 크고, 임상 실패에 대한 리스크도 높다. 그만큼 기업 입장에서는 한계점이 많다는 의미"라며 "다만 질병이 발병했을 때 필수적으로 처방하는 전문의약품은 기업 이익, 사회적 가치 등 파급력이 엄청난 것도 사실"이라고 설명했다. 이어 이 관계자는 "분명 어렵지만 신약이 출시되기까지 도전하는 기업들이 지속 등장하는 이유라고 보면 된다"고 덧붙였다.