헬릭스미스가 개발 중인 '엔젠시스(VM202)'의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상이 시작된다. CMT병은 희귀 유전병으로, 전세계적으로도 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제가 없는 질병이다.

헬릭스미스는 20일 임상시험을 실시할 삼성서울병원에서 IRB(기관생명윤리위원회) 승인을 받으며 본격적인 임상을 시작하게 됐다고 밝혔다. 헬릭스미스는 지난 4월 식품의약품안전처로부터 CMT 1A형의 임상 1/2a상 시험계획을 승인받은 바 있다. CMT 1A형은 PMP22 유전자에 이상이 생겨 발생하는 CMT로서 전체 CMT의 40%를 차지한다.

이번 임상은 CMT1A 환자의 다리 근육에 VM202를 주사한 후 안전성 및 내약성을 평가한다. 총 12명의 CMT1A 환자를 대상으로 270일 간 진행된다. 임상시험은 CMT 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 맡는다.

임상 1/2a상에서는 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 VM202를 주사한다. 이를 통해 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용을 하여 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 예상한다.

CMT은 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환으로, 가장 흔한 CMT1A는 국내에서는 약 8000명, 전세계적으로 약 120만명 이상의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.

김선영 대표이사는 "CMT는 말초신경의 손상으로 발생하는 질환으로서 당뇨병성 신경병증(DPN과) 매우 흡사하다"며 "VM202는 미국 FDA로부터 DPN에 대한 재생의약 치료제로써의 잠재력을 인정받았기 때문에 CMT에서도 치료 효과가 있을 가능성이 높다"고 말했다.